Mesoblast reçoit une réponse complète de la Food and Drug Administration des États-Unis pour sa demande de licence de produit biologique pour stéroïdes

Publié : 04 août 2023

NEW YORK, 3 août 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Mésoblaste Limité(Nasdaq : MESO ; ASX : MSB), leader mondial des médicaments cellulaires allogéniques pour les maladies inflammatoires, a annoncé aujourd'hui que leAdministration américaine des produits alimentaires et pharmaceutiques (FDA) a fourni une réponse complète à sa nouvelle soumission de demande de licence de produits biologiques (BLA) pour le remestemcel-L pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (SR-aGVHD) pédiatrique réfractaire aux stéroïdes et nécessite davantage de données pour étayer l'approbation de commercialisation. Pour obtenir les données requises, Mesoblast mènera une étude ciblée et contrôlée chez les adultes à risque le plus élevé et présentant la mortalité la plus élevée. Cette étude chez l'adulte est conforme à notre stratégie commerciale globale, qui prévoyait une progression séquencée des indications pédiatriques vers les indications SR-aGVHD chez l'adulte. Les adultes représentent 80 % du marché du SR-aGVHD.

Le directeur général de Mesoblast, Silviu Itescu, a déclaré : « L'inspection de notre processus de fabrication par la FDA n'a révélé aucune préoccupation, l'agence n'a soulevé aucun problème de sécurité chez plus de 1 300 patients ayant reçu du remestemcel-L à ce jour et a reconnu les améliorations apportées à notre test d'activité. Nous restons déterminés à mettre le remestemcel-L à la disposition des enfants et des adultes souffrant de cette maladie dévastatrice, et nous avons reçu des éclaircissements substantiels sur la manière d'apporter ce produit indispensable à ces patients.

Mesoblast a l'intention de recruter des patients adultes présentant le risque de mortalité le plus élevé avec SR-aGVHD là où le traitement existant n'a pas amélioré les résultats et où la survie à 90 jours reste aussi faible que 20 à 30 %.1 Mesoblast a généré des données pilotes grâce à son programme IND d'urgence chez les adultes montrant un bénéfice de survie avec le remestemcel-L dans cette population cible. Conformément à notre stratégie commerciale globale visant à élargir l'indication SR-aGVHD chez l'adulte, Mesoblast a déjà travaillé avec des chercheurs de premier plan dans divers centres d'excellence américains pour établir le protocole d'étude de suivi chez l'adulte, en utilisant potentiellement des réseaux d'essais cliniques établis. La société cherchera à s'aligner avec la FDA sur la conception de l'essai pour l'étude sur les adultes lors d'une réunion de type A dans les 45 jours.

Avant la nouvelle soumission, la FDA a guidé Mesoblast pour résoudre les problèmes en suspens en matière de chimie, de fabrication et de contrôles (CMC) avant de lancer un essai clinique supplémentaire. La FDA a effectué l'inspection préalable à l'autorisation (PLI) de l'usine de fabrication, n'a délivré aucun formulaire 483 et n'a trouvé aucune condition répréhensible. En outre, la FDA a reconnu dans l'examen de nouvelle soumission que les changements mis en œuvre semblent améliorer les performances du test par rapport à la version originale du test utilisé dans l'essai pédiatrique de phase 3.

Mesoblast a atteint avec succès le critère d'évaluation principal prédéfini, convenu de manière prospective avec la FDA, d'un essai de phase 3 à un seul groupe mené auprès de 54 enfants atteints de SR-aGvHD. Alors qu'en août 2020, le comité consultatif sur les médicaments oncologiques de la FDA a voté à 9 contre 1 en faveur de l'efficacité du remestemcel-L dans une population de patients pédiatriques, en septembre 2020, la FDA a recommandé que des mesures supplémentaires soient prises pour obtenir l'approbation. La nouvelle soumission de la BLA de janvier 2023 comprenait des données de suivi à long terme de l'essai de phase 3 mené par le Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) montrant une survie de 50 % sur plus de 4 ans de suivi pour le traitement par le remestemcel-L. patients de l’essai de phase 3 pour lesquels une survie inférieure à 20 % à deux ans était attendue en fonction de la gravité de la maladie. La nouvelle soumission comprenait également une étude post-hoc de propension appariée montrant que la survie à 6 mois était de 67 % avec le remestemcel-L contre 10 % avec d'autres thérapies non approuvées chez les patients à risque le plus élevé, tels qu'identifiés à l'aide du Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC). Ces données pédiatriques fournissent un soutien supplémentaire à l'utilisation du remestemcel-L dans l'étude proposée chez les adultes à haut risque atteints de SR-aGVHD.

Conférence téléphonique Il y aura une webdiffusion aujourd'hui, à partir de 20h00 HAE (jeudi 3 août) ; 10h00 AEST (vendredi 4 août) ;. Il est accessible via : https://webcast.openbriefing.com/msb-mu-2023/